Cell Rep：新突破，RNA编辑可纠正蛋白凋亡，逆转神经系统疾病

概述：遗传物质撰稿（gene editing）是一种新兴的更为精确的能对细菌遗传物质组特定前提遗传物质进行标记的一种新发明关键技术。遗传物质撰稿关键技术指称能够让人类对前提遗传物质进行定点“撰稿”，实现对特定核酸图片的标记。昨日，威斯康辛保健与现代科学学院的研究成果人员在遗传物质撰稿方面有了新突破。

现代发现者们成功地在活的动物蛋白内撰稿了RNA，然后翻修后的RNA纠正了一种抗原质的甲基化，这种抗原质会造成人们入院一种被称为维克癫痫（Rett syndrome）的之前枢神经系统系统性疾病。

威斯康辛保健与现代科学学院（Oregon Health Price Science University）的研究成果人员在7翌年14日将他们的研究成果进展刊载在《蛋白报告》（Cell Reports）杂志上。

威斯康辛保健与现代科学学院 Vollum研究成果所的资深现代发现者、资深作者Gail Mandel助手表示，“这是适用RCRNA撰稿来翻修之前枢神经系统性疾病动物框架框架之前的遗传物质的第一个事例，为我们透过了一种较强一定吸引力的方式。”

维克肉瘤是一种之前枢神经系统衰弱性性疾病，是由编码器MeCP2抗原的遗传病引起的。这种性疾病仍然只引发在女人脖子，由于它位于X线粒体上，估计每1万名活产婴儿之前就有1人此病。

图绘简要

在John Sinnamon助手的领军下，Mandel和他的合作者一直己任在RNA水平上翻修甲基化的MeCP2抗原，即核糖核酸，核糖核酸充当信差，带上DNA指称令来控制抗原质的合成。

其他现代发现者不太可能适用RCRNA撰稿翻修关键技术，来治疗新发明动物框架的脊柱营养不良，甚至失聪丧失。

然而，这是第一次实有明该关键技术在之前枢神经系统失调方面有借此，这种之前枢神经系统失调的根源是大脑之前数千种有所不同蛋白子类的遗传病。之前枢神经系统系统对这项关键技术提出的挑战比其他骨髓（如脊柱肉或肝）的性疾病更大，因为这些骨髓的蛋白举例来说要小得多。

这项在此之后研究成果针对并翻修了多种蛋白子类的MeCP2抗原，这在现代科学上尚能属首次。Mandel表示，“我们在三个有所不同的突触群之前翻修了MeCP2抗原，所以，如果我们能的传播撰稿成分，它可能会在整个大脑之前工作。”

该研究成果的结果显示了50%撰稿的相容性，并且MeCP2抗原和异核仁在几个海燕突触亚型之前较强哈密顿的相关性。这一结果声称，通过外周切除，整个大脑之前的突触群应该较强相似的翻修率。通过外周切除，年初的行为测试结合MeCP2抗原功能和遗传物质表达的表征测量是可能的，并且所需在雄性和雌性Rett肉瘤动物框架框架之前进行。在动物框架之前，每个蛋白所需多少翻修的MeCP2，以及所需翻修多少突触和胶质蛋白来逆转Rett肉瘤遗传遗传物质尚能不清楚。

雄鼠大脑皮层切除Mecp2后Mecp2 RNA的高效撰稿

先前由爱丁堡学院艾德切尔·詹宁斯（Adrian Bird）助手领导的较强转折点意义的研究成果声称，在老鼠脖子逆转类似维克的症状是可能的，这声称在人脖子也有可能。

虽然威斯康辛保健与现代科学学院的研究成果声称RNA翻修有借此作为概念的实有

原始出处：

John R. Sinnamon, Susan Y. Kim 4, Jenna R. Fisk, et.al. In Vivo Repair of a Protein Underlying a Neurological Disorder by Programmable RNA Editing. Cell Reports VOLUME 32, ISSUE 2, 107878, JULY 14, 2020